从恢复视力到逆转大脑损伤,南加州大学干细胞研究人员正在做出改变生活的发现

如果有人对干细胞治疗的力量有清晰的认识,那一定是安娜·库尔(Anna Kuehl)。在南加州大学的医生通过手术植入干细胞来恢复她的视力之前,她患上了一种破坏视网膜的疾病,视力受损。

今天,她可以看到电脑按键上的字母,用她的iPhone和阅读广告牌。她可以看到卡塔琳娜岛,从她在南加州的帕洛斯·弗德斯的家到海上的船只和灯光。在干细胞治疗的基础上,她的思路更加清晰,前景更加光明。

“这就像一个奇迹,整个经历是如此积极,”79岁的特洛伊校友奎尔说。“我是所有参与南加州大学干细胞计划的好人的受益者,”她说。

经过十多年的深入研究,干细胞解决方案正在出现,以基因疗法、更好的药物和精准医疗的形式为数百万人带来希望。治疗可能没有必要那么快——为干细胞治疗建立科学基础需要时间——但一些研究已经进入了人类临床试验。

然而,在南加州大学以及美国和世界各地的实验室里,临床试验已经显示出了有希望的初步结果。例如,科学家已经为人们恢复了视力,瘫痪病人恢复了运动能力,被疾病囚禁的婴儿也获得了自由。南加州大学目前的项目范围从了解肾脏发育到设计新骨骼,再到对卢伽雷氏症(ALS)患者的细胞进行大型药物筛选。这些成果推动南加州大学和加州大学在该领域发挥领导作用。

下周,约4000名科学家将齐聚距南加州大学两英里远的洛杉矶会议中心,参加国际干细胞研究协会(ISSCR)的年会,届时将展示研究进展。这是世界上最大的干细胞专家聚会。南加州大学干细胞项目是联合赞助。

这是洛杉矶这是科学之城闪耀光芒的时刻。

安德鲁·麦克马洪

ISSCR会议代表了科学和社会的胜利。这是洛杉矶日益增长的生物医药产业的一个展示派对,该产业是由南加州大学和该地区其他大学以及新兴生物医药公司推动的经济驱动力。

“人们认为洛杉矶是一个娱乐之都,但他们认为洛杉矶没有科学和研究的广度和深度,”南加州大学再生医学和干细胞研究中心(Eli and Edythe Broad Center for再生医学和干细胞研究)主任安德鲁·麦克马洪(Andrew McMahon)说。因此,这是一个发表声明的会议。它是关于南加州大学和其他横跨洛杉矶和加利福尼亚的大学,正在崛起为一个具有世界影响力的生物医学中心。这是洛杉矶这是一座科学之城闪耀光芒的时刻。”

南加州大学干细胞计划是如何产生的

What is a stem cell?

(南加州大学插图/戴安娜Molleda)

干细胞就像种子。它们开始很小,然后变得越来越复杂。就像种子一样,它们可以长成特殊的部分;一些转化为血液或神经细胞,而另一些则发展成肌肉、骨骼或其他组织。有些细胞的生长足以修复受损的细胞。

根据美国国立卫生研究院(NIH)的研究,干细胞可以从胚胎中提取,或者在适当的条件下,通过对成年细胞进行重新编程,使其呈现出一种类似干细胞的状态,即多能干细胞。

干细胞可以成为新的组织用于移植。它们可以显示疾病是如何在细胞水平上发展的。它们可以用来测试新药。

2012年,白手起家的机会吸引了麦克马洪从哈佛大学来到南加州大学。他来到南加州大学开展南加州大学干细胞计划。这是一个千载难逢的机会,可以利用大学23所学院的智力资本,发展一些新的东西。这是一个在洛杉矶发展生物医学产业的机会。

Eli and Edythe Broad Center for Regenerative Medicine and Stem Cell Research at USC

南加州大学干细胞研究中心在两个校区拥有100多个研究实验室,其中包括Eli和Edythe Broad Center for再生医学和干细胞研究中心。(照片/本吉布斯)

今天,南加州大学干细胞项目包括104个研究实验室,遍布大学公园、健康科学校园和洛杉矶儿童医院。这些实验室中有22个组成了布罗德中心,该中心是由全校约100名研究人员支持的一项更大计划的中心。

在南加州大学,干细胞研究是一个三管齐下的工作:南加州大学凯克医学院的干细胞系;广泛的中心;以及一个连接所有干细胞科学家和临床医生的全校倡议。

美国国立卫生研究院为南加州大学干细胞研究人员提供了8100万美元的研究经费。加州再生医学研究所(CIRM)在过去7年里提供了1.36亿美元。此外,包括Eli和Edythe Broad Foundation在内的私人筹款总计约7500万美元。

“这是南加州大学研究的主要领域之一,”南加州大学研究部副总裁伦道夫·霍尔说。它包括工程师、艺术家、牙医、计算机科学家、眼科医生、医生等等。加州设立了一个独特的公共资助项目,通过这个项目,南加州大学可以进行创新和跨学科的干细胞研究,这对患者来说很重要。”

跨学科治疗意味着前沿的成功

南加州大学干细胞企业的雄心是显而易见的,因为跨学科的融合已经为治疗疾病提供了先进的创新方法。

例如,研究人员报告了对抗与年龄有关的失明的进展,这种疾病夺走了全球3000万至5000万人的视力,其中大多数是老年人。也被称为黄斑变性,这是南加州大学干细胞公共研讨会的焦点,6月26日在健康科学校园。

Anna Keuhl transplant patient

由于干性黄斑变性导致视力恶化后,安娜·基拉6037s的视力部分恢复,这要归功于基于干细胞的视网膜移植。(图/Tracy Boulian和David Ahntholz)

库尔患有干性黄斑变性,这是最常见的一种黄斑变性,非常难以治疗。大约30年前,她左眼的中心视力开始丧失。当黄斑——眼睛后面视网膜的一部分——被破坏时,这种情况会在人的视野中心产生一个黑色区域。她再也不能开车,不能辨别人脸和手表上的时间。她快要失明了。

库尔说:“突然,我看到了这个巨大的黑色区域,我感到非常惊讶和害怕,所以我马上打电话给南加州大学盖尔和爱德华·罗斯基眼科研究所。”

南加州大学的Mark Humayun带领一组外科医生、工程师和科学家用干细胞治疗了Kuehl。胡马云是罗斯基眼科研究所的联合主任,也是南加州大学生物医学工程、细胞和神经生物学教授。研究小组的外科医生、临床眼科助理教授阿米尔卡沙尼(Amir Kashani)在屈尔的眼睛里植入了一个微小的、富含干细胞的贴片,开始修复受损部分。It’s是目前世界上正在进行的六项治疗黄斑变性的临床试验中最有希望的一项。

“有了正确的环境和支持,你实际上可以治疗非常特定的区域或疾病,甚至到细胞水平,”Humayun说。“其中一个方面可以称为精准医疗,另一个方面是基于干细胞的疗法正在成熟。这将是第一个达到这一目标的研究。”

南加州大学干细胞:一个大学范围的努力

南加州大学干细胞计划是由合作和创新的文化培育的。该大学23个学院中的许多专家都参与其中。

Stem cell research

(南加州大学插图/戴安娜Molleda)

南加州大学维特比工程学院的计算机科学家也做出了贡献;洛杉矶儿童医院的儿科医生;南加州大学赫尔曼·奥斯特罗牙科学院的牙医;南加州大学多恩西夫文理学院的生物学家;南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的遗传学家;以及南加州大学凯克医学院的外科医生。新成立的南加州大学迈克尔逊聚合生物科学中心(USC Michelson Center for Convergent Bioscience)也可以作为一种融合催化剂,推动整个大学的健康科学研究。

研究人员专注于干细胞在一些最严重疾病中的应用,包括癌症、肌萎缩侧索硬化症、心脏病、关节炎、糖尿病、肾病和先天缺陷等。

南加州大学的干细胞项目还很年轻。年仅7岁,这是一个探索新道路的新项目,对寻求创业活力的年轻科学家很有吸引力。麦克马洪说,南加州大学的这个项目是为了在未来数年内为人类疾病寻找干细胞解决方案而建立的。

南加州大学干细胞生物学和再生医学新助理教授乔吉亚·夸德拉托(Giorgia Quadrato)说:“我之所以决定加入这个部门,是因为它有一种推动创新的文化。”“这是因为有这么多初级教师。所以这里有一种拥抱创造力的文化,因为初级教师是新鲜的,不受教条的束缚。

“我也非常喜欢这种创新和合作的文化延伸到更广泛的南加州大学社区,它支持和鼓励多学科合作。”

加州在促进干细胞研究方面的作用

加州已经证明了干细胞研究的沃土。自从2004年选民们通过了第71号提案以来,该州就在干细胞科学领域扮演了领导角色。该提案为干细胞产业埋下了30亿美元债券基金的种子。该项目由CIRM管理,CIRM为南加州大学干细胞研究提供了约30%的资金。

南加州大学的布罗德中心是由Eli and Edythe Broad Foundation提供的3000万美元捐款、CIRM提供的2700万美元赠款和私人慈善捐款共同资助的。该中心位于南加州大学博伊尔高地的健康科学校园。

其他加州大学——包括加州大学洛杉矶分校和加州大学旧金山分校——以及干细胞生态系统内的公司帮助推动了加州日益增长的生命科学产业。

麦克马洪说:“你会通过与你共事的其他人的反映而发光。”“我们在各个机构之间有很好的研究合作和融合。我们与各大学和研究机构合作,建立团队,增加专业技能,吸引资源、设施和人才。这一切都加快了研究的步伐,这一切都是由洛杉矶地区的活力和活力驱动的。”

协同效应在加州生命科学协会(CLSA)和总部位于圣地亚哥的加州生物通讯生命科学协会(Biocom Life Science Association of California)等行业组织所做的经济分析中表现得十分明显。他们的数据显示,生命科学产业是加州经济增长最快的领域之一,其中干细胞科学是一个重要贡献。

例如,加州的生命科学产业在2017年创造了1780亿美元的收入和至少31.1万个工作岗位。里昂证券(CLSA)的数据显示,加州公司至少有1300种潜在疗法正在研发中,以帮助癌症、传染病、罕见疾病和遗传病等疾病患者。

洛杉矶是加州最新最具创新性的生物科学热点。

Eric Garcetti

在洛杉矶县,与生命科学相关的工作占研究和实验室服务工作增长11%。根据Bicom发布的2018年经济影响报告,该县从美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)获得了近11亿美元的资金,超过了加州的任何一个县。

“生命科学产业仍然是洛杉矶县非常重要的经济引擎,”报告说。

不即将到来的会议标志着第一次事件——世界上最大的收集的——已经到了洛杉矶的数字,预计有超过4000人参加,200人,100年公司促进和35个科学会议,会议期间发生。

“洛杉矶洛杉矶市长Eric Garcetti说:“这是加州最新的、最具创新性的生物科学热点,ISSCR的选择反映了我们城市今天的科学进步。”

研究遇到了一个财政和选举的十字路口

随着进步而来的是成长的痛苦,加州的干细胞项目正处于十字路口。

一方面,实验室的进展使干细胞疗法更接近于对医学产生重大影响。然而,细胞医学的复杂性和成本已被证明是一个巨大的挑战。科学家们承认,用干细胞治疗重大疾病将是困难的。炒作和希望之间的差距已经缩小,但并没有缩小。

麦克马洪说:“炒作可能是对的,但人们期望事情发生的时间框架可能是错的。”“治疗癌症、糖尿病、阿尔茨海默症和其他疾病需要更长的时间,需要更多的并发症和资金。进步是惊人的,但永远不够快。”

这一进展令人震惊,但永远不够快。

麦克马洪

在CIRM下,国家对干细胞研究的资助预计将在今年耗尽。选民们通过的30亿美元的投票倡议——第71号提案,即《加州干细胞研究与治疗法案》——已经基本耗尽。其他资源,如联邦资金、私人投资和慈善事业,都是可用的,但不一定用于全州范围的研究。CIRM基金在创建和维持南加州大学干细胞计划方面发挥了重要作用。

研究人员希望加州选民会有继续资助的意愿。71号提案的支持者计划在2020年11月的投票中投入50亿美元。随着研究成果和临床试验的进行,支持者们希望加州能在未来十年继续支持这一进展。

然而,选民对干细胞的看法可能会受到流氓诊所的影响,这些诊所兜售像蛇油这样令人生疑的神奇疗法。这些企业在南加州大学等领先研究机构之外开展业务。仅在加州就有100多家这样的干细胞诊所。美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration,简称fda)正在加强对提供危害公众健康的未经批准的干细胞产品的诊所的执法行动。

与此同时,在南加州大学和其他大学,干细胞治疗的势头是不可否认的。在寻找重大疾病突破的道路上,基础研究已经开启了一系列对医学有价值的共同利益——许多是15年前加州开始其干细胞项目时没有预见到的。

例如,干细胞研究增进了对疾病发生机理的基本了解。通过观察干细胞成熟为细胞、组织和器官的组成部分,医生和科学家可以更好地理解疾病是如何发展的。

干细胞也可以用来产生健康的新细胞来取代患病的细胞,被称为再生医学。干细胞可以被引导成为特定的细胞,用于再生和修复人体内的病变或受损组织。

事实证明,干细胞在测试新药的安全性和有效性方面非常有用。通过在实验室中培育组织,科学家们可以更容易地进行药物实验,更快地报告发现,这是加速药物发现过程的重要步骤。一般来说,将新药推向市场需要数百万美元和数年的时间。

干细胞的成功似乎近乎奇迹

干细胞科学的某些方面似乎近乎奇迹。

例如,研究人员使用一种经过批准的干细胞疗法来帮助一位在车祸中瘫痪的年轻人。2016年,贝克斯菲尔德的Kris Boesen的车撞到树上,受了伤。凯克医学院(Keck School of Medicine)和兰乔·洛斯·阿米戈斯国家康复中心(Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center)的一个外科团队为他注射了一种由干细胞制成的实验性治疗,这是多中心临床试验的一部分。治疗帮助他恢复了手臂和双手的功能。

圣犹达儿童研究医院和加州大学旧金山分校的研究人员利用干细胞和基因疗法治愈了8名患有严重综合免疫缺陷的婴儿,也就是所谓的“泡泡男孩病”。

治疗黄斑变性的临床试验已经开始。南加州大学、美国国立卫生研究院和圣地亚哥一家生物医药公司的研究团队正在研究各种利用干细胞治疗这种疾病的方法。

库尔曾经是一名狂热的徒步旅行者,现在又踏上了征程。她还记得,视力受损的时候,她不得不去印刷厂把地图放大。她记得当她不得不拿着放大镜去看脚印标记的时候。她记得当她不得不减少她对徒步旅行的热爱,因为它是很难通过不平坦的地形。自从她接受治疗后,她能看到前方的路。她相信她的故事将帮助其他人看到被批准的干细胞疗法的价值。

“我对科学很感兴趣,只要有可能,我就会努力促进科学的发展。科学是好的,当它被用来造福人类时,”她说。

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